La Sclerosi Multipla, la più importante malattia autoimmune del sistema nervoso centrale, è un nemico molto temibile per il quale non è ancora definita la cura migliore.
Nell’ambito della sperimentazione di terapie avanzate, l’uso delle cellule staminali riveste grande interesse. In questo contesto Palermo gioca un ruolo da protagonista.
Salvatore Cottone, direttore del Centro specializzato dell’Unità operativa di Neurologia dell’Azienda Villa Sofia-Cervello, segue diverse centinaia di pazienti con sclerosi multipla e recentemente è stato riconosciuto dall’Assessorato Regionale della Salute come centro hub di eccellenza per la ricerca clinica e l’assistenza.
Il trapianto “autologo” di cellule staminali emopoietiche, cioè con cellule ottenute per isolamento e purificazione dal sangue dello stesso paziente, richiede una stretta collaborazione con una unità superspecialistica di ematologia, quale quella del “Cervello”. Ad oggi sono dieci i pazienti selezionati e trattati: sei avevano una malattia caratterizzata da ricadute e remissioni, con evidenza di attività clinico-radiologica di malattia; altri quattro invece erano in una fase di inattività della malattia (cioè senza ricadute o evidenza di attività infiammatoria) ma con progressione della disabilità. In due pazienti la sclerosi multipla si era manifestata già in età pediatrica.
A distanza di un tempo compreso tra 6 e 84 mesi dal trapianto, otto pazienti su dieci hanno mostrato un miglioramento importante del quadro neurologico, con riduzione del livello di disabilità e in alcuni casi addirittura la normalizzazione dell’esame neurologico. Negli altri due pazienti, con malattia progressiva, si è ottenuta almeno una stabilizzazione del quadro clinico. Nessuno dei dieci pazienti ha presentato a tutt’oggi ripresa dell’attività clinica o radiologica di malattia o progressione della disabilità né ha intrapreso alcuna terapia farmacologica specifica. Questi risultati confermano l’efficacia del trapianto di cellule staminali emopoietiche nelle forme aggressive della malattia e sono in linea con quelli più recenti della letteratura internazionale.
Il trapianto infatti, è bene ricordarlo, è indicato solo per forme particolarmente aggressive di sclerosi multipla, in casi quindi limitati e attentamente selezionati. Richiede un azzeramento delle difese immunitarie con alte dosi di chemioterapia, prima della infusione delle cellule staminali emopoietiche dello stesso paziente. È una procedura complessa e non esente da rischi. Grazie alle competenze degli ematologi, la mortalità globale da trapianto si è ridotta da valori del 5-7% (prima del 2005) all’1.3% di oggi. “L’impiego di chemioterapia ad alte dosi seguita dall’infusione di progenitori emopoietici, prelevati da sangue periferico – sottolinea il dr. Cottone – è probabilmente la terapia più efficace a lungo termine, in grado di bloccare o prevenire la progressione della disabilità. Il razionale del suo impiego sta nella possibilità di usare dosi altissime di farmaci immunosoppressori; a questo si può sopravvivere solo grazie al recupero indotto dalle cellule staminali, che riproducono le cellule del sangue. Il rischio è rappresentato dal periodo di “debolezza” legata al tempo di recupero delle cellule del sangue che si vanno riformando. In questa fase il paziente è esposto alle infezioni e alle emorragie e va difeso e protetto con grande cura”.
Tra i vari tipi di cellule staminali che sono state utilizzate per curare la sclerosi multipla, due diversi tipi sono presenti nel midollo osseo. Oltre alle staminali emopoietiche, cellule pluripotenti in grado di differenziarsi nelle cellule della componente corpuscolata del sangue, vi sono anche le cellule mesenchimali che rappresentano una minima componente del tessuto del midollo osseo (0,01% di tutte le cellule). “La grande attenzione rivolta verso queste ultime cellule – aggiunge il dr. Cottone – potrebbe aprire la strada a terapie rigenerative per la cura di molte malattie umane. Alcuni studi in vitro hanno dimostrato infatti che le mesenchimali potrebbero avere la capacità di transdifferenziare, cioè di trasformarsi in cellule di altri tessuti embrionali, incluse quelle neurali. Una delle proprietà più interessanti delle mesenchimali legate al loro uso clinico nel trattamento della sclerosi multipla è la capacità di esercitare un potente effetto antiinfiammatorio e di modulazione della risposta immunitaria, oltre che di stimolazione di fattori di crescita nervosa. Sulle mesenchimali il nostro Centro ha avviato un progetto di studio che potrebbe portare a breve ad un impiego anche di queste cellule”.
”Sono fiero di avere nella nostra azienda una combinazione di due team con grandissime competenze, neurologica ed ematologica, diretti ripettivamente dal Dr. Salvatore Cottone e dal Dr. Francesco Fabbiano, che permettono di offrire ai nostri pazienti anche terapie assolutamente di avanguardia – commenta il Commissario di Villa Sofia-Cervello, Maurizio Aricò – Si aprono anche per la sclerosi multipla nuove speranze di cura, specie per i malati con la forma più grave. Anche in questo campo, la sanità siciliana, ed in particolare il nostro ospedale riunito, gioca un ruolo di primo piano”.